Biotehnološka kompanija povratila vid slijepoj djeci: Ciljaju i lijek za Parkinsona

Svake godine stotine djece rađaju se slijepa zbog genetskog poremećaja koji im uništava retinu. Iako neka od njih u početku mogu da razlikuju svjetlost od tame, mutacija gena AIPL1 kod većine dovodi do potpunog gubitka vida do četvrte godine. Ovaj poremećaj dugo se smatrao nepovratnim.

Ali to više nije slučaj. Nova genska terapija kompanije MeiraGTx postigla je nešto bez presedana. Vratila je vid 11 djece koja su rođena slijepa.

Sada čitaju slova i brojeve

Hirurzi iz bolnica Great Ormond Street i Evelina London ubrizgali su djeci s mutacijom AIPL1 gena terapiju MeiraGTx-a. Ona unosi ispravnu verziju gena i omogućava tijelu da proizvede mehanizme potrebne za vid. Djeca su u roku od nekoliko nedjelja prvi put mogla da vide. Sada, godinama kasnije, uz pomoć naočara, svi mogu da čitaju, boje i igraju se poput druge djece.

„Ova djeca su bila slijepa, a sada trče unaokolo i pronalaze sobe. Mogu da čitaju slova i brojeve“, rekla je Zendi Forbs (Zandy Forbes), 60-godišnja osnivačica i izvršna direktorka MeiraGTx. Ova terapija je samo jedna od mnogih koje kompanija razvija za liječenje očnih poremećaja. Ali, i stanja poput Parkinsonove bolesti, gojaznosti i kserostomije (suvih usta).

U početnoj studiji, objavljenoj prošle sedmice u časopisu The Lancet, četvoro djece dobilo je terapiju na jednom oku. Već nakon mjesec dana tretirano oko počelo je da prepoznaje boje, oblike, slova i pokretne objekte, bez značajnih nuspojava. Ohrabrene uspjehom, bolnice su primijenile terapiju kod još sedmoro djece, ovoga puta na oba oka. Svim pacijentima je vraćen vid. S obzirom na ove rezultate, MeiraGTx traži regulatorno odobrenje u Velikoj Britaniji i SAD.

Velika ulaganja

Forbes, koja nije povezana s medijskom porodicom Forbes, osnovala je MeiraGTx 2015. nakon što je napustila mjesto starije potpredsjednice u farmaceutskoj kompaniji Kadmon (koju je kasnije kupio Sanofi). Firma je prikupila oko 110 miliona dolara kapitala od investitora kao što su University College London, ID Fund i Perceptive Advisors, prije nego što je izašla na berzu 2018., prikupivši dodatnih 75 miliona dolara. Zabilježila je prihod od oko 12 miliona dolara u prvih devet mjeseci 2024, a Forbes očekuje značajan rast nakon što regulatorne agencije odobre njihovu prvu terapiju.

Krajem 2023. MeiraGTx je prodao licencu za još jednu gensku terapiju firmi Johnson & Johnson. Posao je bio vrijedan do 415 miliona dolara, a dobili su 50 miliona dolara predujma 2024. Farmaceutski div Sanofi također je 2023. uložio 30 miliona dolara u MeiraGTx. Povećao je svoj ukupni ulog na 60 miliona dolara. Firma trenutno ima oko 120 miliona dolara u gotovini, što joj omogućuje da bude finansijski stabilna do 2026. godine.

Genske terapije često zahtijevaju složene postupke za primjenu. Forbes je insistirala na razvoju terapija koje su jednostavne za primjenu. One liječe ne samo genetske bolesti nego i druga medicinska stanja.

Zato se firma fokusira na tretmane niskim dozama, što smanjuje rizik od nuspojava. Kao i većina genskih terapija, njihovo liječenje koristi posebno modifikovane viruse poznate kao “adeno-povezani virusi” (AAV). Oni djeluju kao prenosnici terapije – infektivni dio virusa se uklanja i zamjenjuje medicinskim materijalom.

Imaju svoju proizvodnju

Međutim, za razliku od drugih firmi za gensku terapiju, MeiraGTx je vertikalno integrisan. Ima vlastite proizvodne pogone spremne za komercijalnu proizvodnju. Time se izbjegava oslanjanje na vanjske proizvođače. To im je omogućilo da brzo završe kliničke studije, kaže Forbs. Kompanija je nazvana po hebrejskoj riječi za “davanje svjetla”.

Nakon inicijalne javne ponude, kada su dionice bile procijenjene na 15 dolara po dionici, vrijednost dionica MeiraGTxa naglo je porasla. Tokom pandemije gotovo je udvostručio svoju početnu cijenu. Ali onda je pretrpjela pad, kao i mnoge druge biotehnološke kompanije u ranoj fazi. U utorak je cijena dionice zatvorena na 6,68 dolara, dajući firmi tržišnu vrijednost od oko 522 miliona dolara – povećanje od 7 % od početka godine.

Ranije ove godine, investiciona banka Chardan uvrstila je MeiraGTx među 25 najboljih biotehnoloških dionica za 2024. U bilješci istraživanja, analitičar Daniil Gaaulin napisao je: “Vjerujemo da snaga podataka, koje smatramo transformativnim, značajno smanjuje rizik regulatornog puta u Ujedinjenom Kraljevstvu i postavlja pozornicu za povoljne rasprave s FDA-om.”

Gaaulin je postavio ciljanu cijenu dionice na 36 dolara. Drugi analitičari takođe preporučuju kuppvinu i smatraju da je dionica trenutno potcijenjena, očekujući skoro odobrenje terapije za gen AIPL1.

Liječenje drugih bolesti

Osim terapije za AIPL1, MeiraGTx takođe razvija druge genske terapije za nasljedne bolesti mrežnjače. Već su u fazi testiranja na ljudima. Firma takođe radi na liječenju bolesnika s karcinomom glave i vrata čije su pljuvačne žlijezde oštećene radioterapijom. Terapija omogućuje ponovno izlučivanje pljuvačke.

Još jedna inovacija je preciznija isporuka ljekova kao što su genske terapije i peptidne terapije (uključujući GLP-1 ljekove poput Ozempica). Ti se ljekovi obično daju injekcijom ili intravenskom infuzijom. To može dovesti do visokih doza u krvi i povećanog rizika od nuspojava. Precizna isporuka omogućuje manje doze, čime se smanjuju rizici i potencijalno smanjuju troškovi liječenja.

Jedan od glavnih fokusa kompanije je genska terapija za Parkinsonovu bolest. Njihova terapija stimuliše proizvodnju neurotransmitera gama-aminobuterne kiseline (GABA) u mozgu. Njen nizak nivo može doprinijeti razvoju bolesti. U maloj studiji iz 2023, koja još nije prošla recenziju, visoka doza terapije poboljšala je motoričku funkciju i kvalitet života pacijenata.

Sa ovim podacima, Forbs navodi da će kompanija ove godine započeti veće kliničko ispitivanje, s ciljem daljeg razvoja i komercijalizacije svoje inovativne genske terapije.

Alex Knapp, Forbes

This Founder’s Gene Therapy Company Helped Blind Kids See Again